卡博替尼Cabozantinib在晚期尤文肉瘤和骨肉瘤患者中显示出显着的抗肿瘤活性，可能代表这种情况下的一种新的治疗选择。
接受卡博替尼Cabozantinib治疗的尤文肉瘤或骨肉瘤患者中超过三分之一的GMI>1.33。有趣的是，这一比例与MOSCATO01试验中报告的比例相似，该试验是使用高通量分子分析指导晚期实体瘤患者靶向治疗的最大精准医学研究之一。在该研究中，33%接受与肿瘤分子特征相匹配的创新药物治疗的患者的GMI>1.3。
这一比例也与在接受曲贝替定治疗的肉瘤患者中观察到的比例相似，曲贝替定是一种烷化剂，最近被FDA批准用于治疗晚期软组织肉瘤患者。尽管如此，即使该终点的有用性已被欧洲药品管理局等监管机构认可，我们在此进行的分析仍然是探索性的，需要进一步的研究来确认GMI的可靠性，以评估实验药物在尤文肉瘤中的疗效和骨肉瘤。
cabozantinib卡博替尼的安全性是可控的。十二名患者(13.3%)出现气胸。肉瘤主要转移到肺部。最近一项调查肉瘤患者气胸发病率的综述表明，在治疗前或治疗期间，这种并发症可能发生在每种肉瘤组织学亚型中。在接受帕唑帕尼治疗的患者中，气胸的发生率高达14%，帕唑帕尼是一种靶向VEGFR2的酪氨酸激酶抑制剂，已获准用于治疗既往接受过化疗的晚期软组织肉瘤患者。胸膜下或胸膜转移以及空洞性肺病灶空化的存在已被确定为主要危险因素。在CABONE研究中，所有气胸患者在基线时均有胸膜下或胸膜转移。在进展和有反应的患者中均观察到气胸，气胸是可控的，仅2例导致治疗中断。
总之，卡博替尼Cabozantinib在晚期尤文瘤和骨肉瘤中具有活性，可能代表患有这些破坏性疾病的患者的新治疗选择。详情请扫码咨询：
