目的：塞尔帕替尼selpercatinib是一种高选择性RET抑制剂药物，被批准用于治疗RET改变的肺癌和甲状腺癌。到目前为止，接受selpercatinib治疗的RET改变的甲状腺髓样癌（MTC）患者表现出显着的客观反应率和安全性。然而，最近报道了新出现的治疗不良事件(TEAE)。本研究的目的是评估作为这些TEAE之一的积液的患病率、特征和临床管理。
设计：在比萨大学医院内分泌科参加LIBRETTO-201临床试验的11名晚期MTC患者中，约有10名接受了积液的存在和管理评估。
方法：我们回顾性评估了接受塞尔帕替尼selpercatinib治疗的MTC患者。胸膜、心包、腹部和/或盆腔积液的存在是通过审查在研究方案期间进行的计算机断层扫描和长达24个月的观察来评估的。
结果：除一名MTC患者外，所有患者均经历过多激酶抑制剂治疗。在开始selpercatinib治疗之前，三名患者已经出现积液。在治疗期间，十名患者中的八名(80%)出现了新的积液。在接受液体抽吸的患者中记录了乳糜性质。每当进行剂量减少时，都会观察到显着的积极效果。
结论：乳糜积液是塞尔帕替尼selpercatinib治疗的一种新的TEAE。它们可能在治疗期间的任何时间出现或恶化。对于无症状和轻度积液的病例，主动监测可能是适当和安全的。在有症状和/或中度/重度病例中，抽吸液体和减少剂量可以改善这种AE，强烈支持与塞尔帕替尼selpercatinib的因果关系。
意义声明：积液，尤其是乳糜性积液，代表了在接受高选择性抑制剂塞尔帕替尼selpercatinib治疗的晚期MTC患者管理中出现且相当频繁的不良事件。在这项研究中，我们在一系列接受塞尔帕替尼selpercatinib治疗的MTC患者中评估了胸腔积液、心包积液、腹部积液和/或盆腔积液的患病率。提供了对积液的诊断和治疗的见解以及临床管理的建议。详情请扫码咨询：
