在 2/3 期试验中，艾曲波帕（eltrombopag）治疗慢性/持续性免疫性血小板减少症 (ITP) 患者 6 个月或更短时间可增加血小板计数并减少出血。开放标签 EXTEND 研究评估了艾曲波帕在已完成先前艾曲波帕研究的 ITP 成人患者中的长期安全性和有效性。对于入组的 302 名患者，艾曲波帕治疗的中位持续时间为 2.37 年（2 天至 8.76 年）。
中位血小板计数增加到 50 × 109/L 或更多到第 2 周，并在整个治疗期间持续。总体而言，259 名患者 (85.8%) 获得了缓解（血小板计数 ≥50 × 109/L 至少一次），257 名患者中有 133 名（52%）实现了 25 周或更长时间的持续反应。血小板计数低于 15 × 109患者的反应/L、更多先前的治疗和/或脾切除术略低。101 名同时接受 ITP 药物治疗的患者中有 34 人 (34%) 停药了一种或多种药物。在接受评估的患者中，出血症状（世界卫生组织 1-4 级）从基线时的 57% 降至 1 年时的 16%。41 名患者 (14%) 因不良事件退出。
肝胆不良事件 (n = 7)、白内障 (n = 4)、深静脉血栓形成 (n = 3)、脑梗塞 (n = 2)、头痛 (n = 2) 和骨髓纤维化 (n = 2) 发生在更多超过1名患者；其余不良事件仅发生一次。血栓栓塞事件 (6%) 和肝胆不良事件 (15%) 的发生率并未随着治疗时间超过 1 年而增加。EXTEND 证明长期使用艾曲波帕可有效维持血小板计数为 50 × 109/L 或更多并减少大多数 ITP 持续时间超过 6 个月的患者的出血。重要的不良事件（如血栓形成、肝胆和骨髓纤维化）并不常见。
艾曲波帕是一种小分子、口服、非肽、血小板生成素受体激动剂 (TPO-RA)，被广泛批准用于治疗 1 岁以上慢性 ITP 患者、慢性丙型肝炎和血小板减少症患者，以允许基于干扰素的治疗，以及对免疫抑制治疗反应不足的严重再生障碍性贫血患者。艾曲波帕通过与 TPO-R 的跨膜结构域结合并激活骨髓祖细胞巨核细胞的增殖来增加血小板生成。
在对既往接受过治疗的 ITP 患者进行的 6 周和 6 个月安慰剂对照研究中，艾曲波帕将血小板计数增加到 50 × 109/L 或更多约 60% 至 80% 的患者，并减少出血。虽然头痛和鼻咽炎是 ITP 中使用艾曲波帕最常报告的不良事件 (AE)，但也发生了更严重的 AE (SAE)，例如肝酶升高、白内障、血栓形成、和骨髓纤维化，所有这些有时都导致停止治疗。更多详情可咨询下方微信。
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