艾曲波帕eltrombopag在接受治疗患者中2年时间并未耐药

　　在研究中接受至少 2 年治疗并由于艾曲波帕（eltrombopag）的商业可用性而退出研究的患者被认为已完成 EXTEND，无论他们是否继续使用艾曲波帕。血小板计数未达到 50 × 10 9的患者/L 或更多但从艾曲波帕治疗中获益（由他们的医生确定）被允许在研究中继续治疗。如果患者明显不遵守该方案、怀孕或有可能导致不可接受的风险的不良经历，则患者被终止。除非研究者与研究发起人协商，确定继续使用艾曲波帕的益处超过潜在风险，否则研究药物会因任何血栓形成而停止。研究药物也因特定的肝胆实验室异常 (HBLA)或临床关注的眼部变化而停药。

　　预先设定的次要终点包括在治疗期间达到血小板计数阈值（≥50 × 109/L 和 ≥30 × 109 /L）的患者比例，血小板计数升高 50 × 109/L 或更多或 30的最长持续时间× 109/L或更多治疗期间；减少或保留伴随的 ITP 治疗，同时维持 50 × 109/L 或更高的血小板计数；达到 50 × 10 稳定血小板计数的患者比例9/L 或更多，同时在治疗期间不使用伴随的 ITP 药物；需要抢救治疗的患者比例（定义为新的 ITP 药物、增加的伴随 ITP 药物剂量、血小板输注或脾切除术的复合）；使用世界卫生组织 (WHO) 出血量表和 ITP 出血评分测量与 ITP 相关的体征和症状的发生率和严重程度。

　　在艾曲波帕治疗的前 4 周或在艾曲波帕或伴随的 ITP 药物剂量发生任何变化后每周进行血小板计数和安全性评估。在接受稳定剂量艾曲波帕 4 周或更长时间的患者中，每 4 周进行一次血小板计数和安全性评估。

　　特别关注的安全事件是白内障、HBLA（根据美国食品和药物管理局关于潜在药物性肝损伤的指南评估、血栓栓塞事件 (TEE) 和骨髓 (BM) 纤维化。使用 Kaplan-Meier 分析评估 TEE 和 HBLA 事件发生时间的次要事后分析。白内障被报告为 SAE。研究开始后，每年或有临床指征时进行 BM 检查。更多艾曲波帕详情可咨询下方微信。