背景：根据透明细胞组织学研究，卡博替尼Cabozantinib被批准用于转移性肾细胞癌患者。卡博替尼Cabozantinib在非透明细胞肾细胞癌患者中的活性特征不明确。我们试图分析卡博替尼Cabozantinib在晚期非透明细胞肾细胞癌中的抗肿瘤活性和毒性。
方法：我们对在22个中心的任何治疗线期间接受口服卡博替尼Cabozantinib治疗的转移性非透明细胞肾细胞癌患者进行了一项多中心、国际、回顾性队列研究：21个在美国，1个在比利时。资格要求组织学证实的非透明细胞肾细胞癌患者在大约2015年至2018年间的任何治疗期间接受卡博替尼Cabozantinib治疗转移性疾病。具有透明细胞组织学成分的混合肿瘤被排除在外。没有应用其他限制性纳入标准。数据来自每个机构的研究人员的回顾性图表审查。使用统一的数据库模板捕获人口统计、手术、病理和全身治疗数据，以确保一致的数据收集。
发现：在参与中心接受治疗的112名确诊的非透明细胞肾细胞癌患者中，66名(59%)具有乳头状组织学，17名(15%)具有Xp11.2易位组织学，15名(13%)具有未分类的组织学，10名(9%)有嫌色细胞组织学，四名(4%)有集合管组织学。在112名患者中，所有组织学均达到客观反应的患者比例为30名（27%，95%CI19–36）。中位随访11个月(IQR6–18)，至治疗失败的中位时间为6·7个月(95%CI5·5–8·6)，中位无进展生存期为7·0个月(5·7–9·0)，中位总生存期为12·0个月(9·2–17·0)。最常见的任何级别的不良事件是疲劳(58[52%])和腹泻(38[34%])。最常见的3级事件是皮肤毒性（皮疹和掌跖红肿；五[4%])和高血压(四[4%])。没有观察到与治疗相关的死亡。在具有可用下一代测序数据的54名患者中，最常改变的体细胞基因是CDKN2A(12[22%])和MET(11[20%])的反应与突变状态无关。
在我们等待前瞻性研究结果的同时，这项真实世界研究提供了证据支持卡博替尼Cabozantinib在非透明细胞肾细胞癌中的抗肿瘤活性和安全性。有必要继续支持针对非透明细胞肾细胞癌亚型和特定分子改变的国际合作和前瞻性正在进行的研究，以改善这些罕见疾病的结果，而这些罕见疾病几乎没有循证治疗方案。详情请扫码咨询：
